2024年10月26日下午，在北京經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū)的鼎力支持下，2024國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新北京論壇“細(xì)胞與基因治療（CGT）藥物現(xiàn)在與未來”板塊，特邀藥品審評中心與審核查驗(yàn)中心專家，解讀新規(guī)與審評策略，同時剖析核查常見問題助力企業(yè)臨床試驗(yàn)應(yīng)對策略。

本次會議由拜耳全球研發(fā)中心臨床運(yùn)營中國區(qū)負(fù)責(zé)人徐佳慶主持，由中國藥品監(jiān)督管理研究會藥品監(jiān)管研究國際交流專業(yè)委員會主任委員薛斌開場致詞。

薛主任指出，本次會議將圍繞前沿藥物的審評策略、監(jiān)管思考、核查常見問題、CGT藥物開發(fā)與臨床試驗(yàn)管理策略，以及CAR-T細(xì)胞治療臨床評價等進(jìn)行深入地交流討論，為CGT領(lǐng)域搭建一個開放、合作、共贏的良好平臺，旨在分享經(jīng)驗(yàn)、交流看法、分析問題、討論策略、展望未來，推動行業(yè)創(chuàng)新發(fā)展，為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新注入新的活力。

主題演講

會議伊始，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心生物制品藥學(xué)部副部長韋薇分享了基于先進(jìn)治療藥品發(fā)展的技術(shù)監(jiān)管思考，涵蓋了構(gòu)建技術(shù)審評體系、優(yōu)化申報路徑、加強(qiáng)溝通交流、建設(shè)人才隊(duì)伍和加強(qiáng)國際交流等多方面的內(nèi)容。這為監(jiān)管機(jī)構(gòu)在面對先進(jìn)治療藥品快速發(fā)展時如何更科學(xué)地履行職責(zé)、把控質(zhì)量提供了清晰思路，同時也讓藥企進(jìn)一步了解監(jiān)管方向，有助于藥企在研發(fā)、申報等環(huán)節(jié)與監(jiān)管要求更好地契合，減少信息不對稱帶來的潛在問題，促進(jìn)監(jiān)管與藥企在先進(jìn)治療藥品領(lǐng)域形成更高效的互動與協(xié)同發(fā)展。

隨后，國家藥品監(jiān)督管理局食品藥品審核查驗(yàn)中心三處高級檢查員楊敬鵬解析了CGT核查常見問題以及細(xì)胞治療產(chǎn)品的發(fā)展情況，重點(diǎn)闡述了廠房設(shè)施、供者篩查、物料產(chǎn)品、生產(chǎn)管理、質(zhì)量管理等方面核查關(guān)注點(diǎn)，以及常見問題與缺陷，為相關(guān)企業(yè)在CGT藥物的研發(fā)和監(jiān)管方面提供了重要指引與參考。

接著，山東大學(xué)藥品監(jiān)管科學(xué)研究院副院長趙維介紹了模型引導(dǎo)的CAR-T細(xì)胞治療臨床評價，分析了在中國患者體內(nèi)的數(shù)據(jù)情況，以及細(xì)胞動力學(xué)對有效性和安全性的影響，還提出了新的定量系統(tǒng)藥理學(xué)模型及多中心研究方向，有助于藥企在研發(fā)過程中進(jìn)一步提高研發(fā)效率和成功率，也為監(jiān)管部門評估CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品的有效性和安全性提供了新的視角和依據(jù)。

最后，星奕昂生物科技創(chuàng)始人王立群探討了CGT開發(fā)策略與未來展望，他指出當(dāng)前細(xì)胞治療產(chǎn)品在應(yīng)用端所面臨的挑戰(zhàn)需要通過開發(fā)2.0產(chǎn)品進(jìn)行破局，通過分析NK細(xì)胞的優(yōu)勢與劣勢，并加以iPSCs做NK細(xì)胞的流程、工藝創(chuàng)新及案例進(jìn)行佐證，為CGT領(lǐng)域產(chǎn)品的后續(xù)開發(fā)提供了極具前瞻性的思路。

合源生物科技（天津）有限公司CEO呂璐璐從滿足臨床需求和解決痛點(diǎn)兩個維度，結(jié)合時間軸輔以實(shí)際案例分享了CAR-T產(chǎn)品的療效、安全性、獲批情況、適應(yīng)癥拓展以及相應(yīng)的醫(yī)保計(jì)劃、可利用的技術(shù)平臺與全球化思路，為生物醫(yī)藥行業(yè)中CAR-T產(chǎn)品的創(chuàng)新研發(fā)提供了寶貴經(jīng)驗(yàn)。

Avirmax創(chuàng)始人劉勝江以AAV的眼科基因治療的產(chǎn)品質(zhì)量要求和規(guī)范為基礎(chǔ)，介紹了眼底疾病現(xiàn)狀、研發(fā)進(jìn)展、生產(chǎn)優(yōu)勢以及給藥挑戰(zhàn)與解決方案，并針對不同眼科疾病分別分享了相關(guān)用藥情況和生產(chǎn)要點(diǎn)，為眼科基因治療領(lǐng)域提供了清晰指引。

北京錦籃基因科技有限公司創(chuàng)始人吳小兵分析了基因治療遞送技術(shù)和產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢，包括其工作原理、遞送系統(tǒng)分類及特點(diǎn)，重點(diǎn)闡述了AAV載體產(chǎn)品研發(fā)和生產(chǎn)等產(chǎn)業(yè)化過程中需要注意的相關(guān)選藥原則、臨床設(shè)計(jì)及進(jìn)展，為基因治療遞送技術(shù)領(lǐng)域的從業(yè)者們提供了極具價值的參考。

進(jìn)入圓桌論壇環(huán)節(jié)，在韋薇副部長的主持下，有幸邀請國家藥品監(jiān)督管理局食品藥品審核查驗(yàn)中心三處高級檢查員楊敬鵬，中國食品藥品檢定研究院生物制品檢定所副研究員納濤，北京醫(yī)院臨床試驗(yàn)研究中心副主任王欣，中國藥品監(jiān)督管理研究會CGT專委會副主任委員、CMAC政策法規(guī)工作組主任委員李潔，中源協(xié)和副總經(jīng)理兼首席科學(xué)官張宇，北京引正基因科技有限公司CEO竺添，共同探討了“CGT的現(xiàn)在與未來”這個議題。

先是分析了我國CGT產(chǎn)品定義出臺的影響，如產(chǎn)品分類、技術(shù)要求和監(jiān)管資源變化；接著討論了新技術(shù)應(yīng)用過程中帶來的機(jī)遇與挑戰(zhàn)，如自動化生產(chǎn)和基因編輯技術(shù)；然后闡述了已批準(zhǔn)CGT產(chǎn)品藥學(xué)變更管理中監(jiān)管機(jī)構(gòu)的考量；此外，還深入研究了CGT臨床試驗(yàn)倫理審查和機(jī)構(gòu)管理的重點(diǎn)難點(diǎn)，從不同維度為CGT藥物的發(fā)展提供了更全面的視角。

圓滿成功

本次“細(xì)胞與基因治療（CGT）藥物現(xiàn)在與未來專題論壇”在多方的積極參與和深入探討下圓滿結(jié)束。會議通過主題演講與圓桌對話，從監(jiān)管、機(jī)構(gòu)、藥企等不同視角，全面剖析了CGT領(lǐng)域的現(xiàn)狀與發(fā)展方向。無論是技術(shù)監(jiān)管思考、核查問題解析、臨床評價介紹，還是開發(fā)策略探討和圓桌議題，都為CGT藥物的研發(fā)、生產(chǎn)、審評、臨床試驗(yàn)等環(huán)節(jié)提供了寶貴指導(dǎo)和方向指引，為行業(yè)發(fā)展注入了強(qiáng)勁動力。

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